鼓励创新平抑药价美降低生物技术药物仿制门槛
2004-03-12
试验标准区别对待
据美国FDA专员马克·麦克莱伦（Mark McClellan）透露，尽管一些仿制生物技术药物没有完全达到原专利药所需的临床试验时间，管理部门仍然可以予以批准。
由于最早的生物技术类药物的专利，如人生长激素和人工改造胰岛素，在今后几年即将到期，一些非专利药物生产商正在竞相争取这些品种的仿制药生产权。对于那些已过期和即将过期的专利生物技术药物，麦克莱伦称他们正在研究联邦法律是否授权FDA批准生产商仿制。FDA计划于近期就此给出明确解释，同时也将征求公众意见：这些仿制药物是否应该批准以及在什么样的条件下批准。他说：“无论从创新的角度还是从平抑药价方面考虑，这都是一个很重要的议题。”
近几年FDA对“小分子”仿制药物予以放行，这些药物一般为片剂。而典型的生物技术药物都是一些经人工改造的天然蛋白，一般给药方法为注射或静脉输液，大多不易生产，成本高昂，而不同公司生产的基于同一蛋白的相似药物其差别微乎其微。非专利药物生产商称他们更愿意进行小规模试验，以检验其产品的安全性和有效性，以及是否具备与原专利药具有相同的物理特性。但是他们希望FDA不要按原专利药物的试验标准来对待仿制药。麦克莱伦对此观点表示认同，但同时也称对不同的非专利生物制剂应该区别对待，这主要是因为特定蛋白具有复杂性，一些生物制剂要比另外一些复杂得多。
麦克莱伦说，总的来说，仿制生物技术药物的安全性与有效性也许不能仅仅依靠短时间的试验予以评估。例如，现在生产人类生长激素的公司就得在儿童身上做上几年的试验以检测其实际效果。然而，麦克莱伦也称：“但是一种新产品能在短期的临床试验取得效果，也可以对其审批产生重要影响。”
研究报告分段提交
同时，FDA还在开辟促进药物开发的新途径，如允许医药公司将一份研究报告分成几次提交以便早日得到答复。
FDA将采用提交示范报告书的方式，以减少新药上市所需的时间与成本，这对医药公司也十分重要。通过分阶段提交报告的方法，公司可以完成一部分提交一部分。这样做是为了让管理机构能够尽早发现问题所在，同时也可以让公司早日了解他们的操作是否合乎规定。麦克莱伦说：“我们将要看一下这样做是否可以减少一些反复过程。”以前这些报告提交的反复过程往往将新药上市的时间推迟数月到几年。目前，这一措施主要适用一些填补医疗空白的优先发展项目。
为了鼓励医药公司尽早与药品管理部门接触，FDA采取的另一措施是在公司还未开展药物人体临床试验以前就与公司保持紧密联系。麦克莱伦列举了一些缺乏沟通的反面案例，一些医药公司在进行申报前由于缺乏与FDA的沟通，或是沟通过晚，浪费了大量的人力物力。对于如何在一些特定发展领域开发相应产品，这位FDA专员给出了更多的答复。他说：“我们承诺加快新产品审批的时间……但需要我们给出明确的方针，并能得到质量更高的报告，否则很难达到这一目标。” 为了达到这一目标，麦克莱伦对医药公司提出了两点建议：第一，要参与FDA的专家意见；第二，须举行多种公众听证会以讨论哪些措施有效及哪些措施不利。对于如何促进药物开发及改善报批过程，FDA有望在明年给予答复。
误导宣传将被严禁
就一些医药生产商在电视和杂志上刊登广告的问题，FDA也将出台新规定。多数情况下，电视所做的30秒广告以及杂志上的微型广告无法让消费者对药物的效果与副作用之间的关系作出判断。
新规定明确指出，从今年起药物副作用必须提及。可能的变化形式为采用问答列出主要问题，或者采用其它更明确的形式给出最关键的信息。麦克莱伦表示，这样做的目的之一是确保突出最重要的信息。
新规定还向医药公司明确了“什么是违规，什么不违规”。几家大型医药生产商已因他们的误导性广告而受到警告。由于允许这些商家重复播放这些具有误导性的广告，FDA已经受到了批评。FDA称过分宣传药品的功效而没有提及其副作用是对消费者的误导。事实上，当FDA责令某家公司停止广告的时候，已有数以百万的人们观看了广告。麦克莱伦称要坚决打击这些误导性宣传活动。他说，对于一些减肥产品生产商，也采取了几大措施以禁止他们对维生素、草药和其它产品的不切实际的功效宣传。
目前，FDA与其他政府机构正在携手监管相关产品。对于处方药而言，新规定将有利于企业按FDA的要求来播放广告。麦克莱伦说下一步将有“特别强制措施”来保证新规则的实施。
