2008年重要基础医药研究成果回顾

中国医药报 2008-12-17

2008年即将过去，在这一年之中，全球医药研究领域取得了众多研究进展，其中，基础医药成果将给临床带来更多值得期待的未来。

将成年皮肤细胞转化为“万能”干细胞

对胚胎干细胞研究解禁，曾经被某些科学家热切呼吁，在2008年，事情有了转机。美国哈佛大学和哥伦比亚大学的研究人员在7月份宣布了一个突破性试验，他们利用一种不需要胚胎细胞的新方法，产生了第一个运动神经元。

这个神经元是利用两名患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的老年妇女的干细胞培养而成的。东京大学的科学家山中伸弥2006年开发了该技术。这项技术包括，将已经分化的普通成年皮肤细胞转变为胚胎样未分化的“万能”干细胞，然后根据需求让它们转变成组织特异细胞。

利用肌萎缩性侧索硬化症患者的皮肤组织生成运动神经元，科学家现在可以在一个培养皿里研究细胞生长、衰退、死亡对这种疾病产生的影响。以前研究人员从没通过此类缓慢的方式进行这方面的试验。

发现4个早老性痴呆症基因

一项对1300多个家庭进行的研究发现了4个早老性痴呆症基因。虽然目前还不清楚这些基因在形成早老性痴呆症过程中所扮演的角色，但是研究人员认为，他们或许与神经元死亡有关。随着这种疾病不断恶化，脂质斑块和纤维丝团状蛋白质在大脑中慢慢堆积起来，不断破坏神经元，最终杀死它们。最近鉴定出的这些基因，也许有助于科学家进一步了解如何保持神经元的活性，该研究可能将成为未来治疗方法的重要探寻方向。更令人感到兴奋的是，其中一种基因产生了一种特殊蛋白质，神经元正是利用这种蛋白质进行交流的。科学家已经发现有很多基因可导致早老性痴呆，从另一个角度来说，每一个新发现的基因都为未来的药物治疗提供了一个新发展方向和一线新希望。

通过基因扫描检查乳腺癌

基因扫描迅速变成一种诊断和治疗肿瘤的有效工具。利用基因扫描检查乳腺癌，查看患者的哪一种基因能最有效地对肿瘤药物Herceptin做出反应。Herceptin可有效杀死能释放大量HER2蛋白质的肿瘤。通过激光扫描，可以确定一个乳腺癌样本中存在多少HER2基因；这种基因越多，通过Herceptin药物治疗肿瘤就会越有效。乳腺癌患者也越来越依赖另一种基因检查方法OncotypeDx，这种检查可确定乳腺癌复发的风险，并将通过化疗药剂最有效地杀死一种特殊肿瘤。

给准妈妈验血进行“唐筛”

羊水诊断是在婴儿出生前确定他是否患有唐氏综合征的一种最好的方法，即我们平时所说的“唐筛”。这种方法利用一根针管获得胎儿周围的羊水样本，就可进行检查。但是针头有可能扎伤婴儿的问题可能非常令人头痛，这种方法造成流产的概率是1/200。一种新基因检测方法，或许可通过给准妈妈进行验血，确定即将出生的婴儿是否患有唐氏综合征。因为婴儿的少量DNA进入到母亲的血流中，这项检查可以在准妈妈的血流中发现染色体21出现的反常情况，检测结果可能预示婴儿是否患有这种疾病。虽然这项检查还只处于形成阶段，但是它象征着一种确定特殊基因状况的新方法即将出现。

炎症也会引起心脏病

美国有半数人是在胆固醇处于正常水平时突发心脏病的。这种情况令人感到困惑，医生直到今年11月才清楚这是怎么回事。今年11月，波士顿布瑞根妇女医院科研人员证实了一种可导致心脏病的风险因素——炎症，这也是引起关节炎和其他自身免疫性疾病的罪魁祸首。这个风险因素的影响力可能相当大。以前进行的规模较小的研究也曾暗示心脏病发作与炎症有关，但是瑞德科最近进行的研究显示，当人体里的胆固醇水平处于正常状态，而C反应蛋白(CRP)水平较高时，服用他汀类药物会降低C反应蛋白水平，使心脏病发作风险下降54%。C反应蛋白是一种表明血液里存在炎症的蛋白标志物。医生表示，胆固醇和脂肪堆积物仍是预示心脏病发作的主要指示剂，不过炎症可能也非常重要，它或许是一个起着关键性作用的导火索。炎症增加了胆固醇和脂肪堆积物的不稳定性，使它们更容易脱离血管壁，堵塞血管，导致心脏病发作。

（洪敏编译）