投入有限风险大企业如何做到新药研究弹不虚发
2004-12-20
近年来，我国制药企业对新药的研发越来越重视，不但投资力度显着加大，项目增加，而且新药种类也开始增多。但由于新药研发投入较大，项目的成败对企业的发展至关重要，而国内企业在新药品种的选择上存在一些问题，因此需要从以下方面积极改进，才能切实搞好企业新药研发工作：
转变创新理念
新药研发是一个系统工程，企业应根据实际确立正确的创新理念。
首先，开发一个创新药物需要高投入，且具有极大的不确定性。虽然在我国开发新药成本相对较低，但资金需求量大的特点没变，企业应该做好必要准备。
第二，不要强求获得完全创新的新药。开发创新药物的技术要求极高且极全面，包括精细化工、合成、纯化、制剂、药理毒理技术、临床组织和市场策划等。企业应依据自身实力，积极与国内有实力的单位密切合作，选择适合企业发展的创新项目进行开发。
第三，要主动做注册品种的前期和临床前研究。随着创新药物开发项目的增多，企业没有现存资料可借鉴，后期失败率会相应提高，风险极大。因此，只有进行全面系统的候选药物前期和临床前研究，才能及早筛选不良候选药物，最大限度地减少风险。
第四，不要急于求成。在实际工作中，一定要按新药的研发规律去安排工作，不能要求从活性物质一步跨越到候选药物。
巧妙利用专利
今后，我国将主要通过专利保护措施保护新药，让新药获得一段时间的市场独占权，以取得投资回报。因此，企业要积极进行专利申请，同时应注意一定的技巧。
进行专利申报要选择合适的时机。因为专利保护时限为20年，如果专利报早了，研发时间用去10多年，上市后只有不到10年的市场独占权，这样会影响投资的回报。另外，在发现新化合物或化合物新活性后，需要进行必要的构效关系等基础研究，如果专利报迟了，有可能出现被别人抢先申请，或关键技术被泄露的情况。
企业申请专利时要全面考虑其有效性，如权利要求是否全面，是否已包括了具有优良药物性质的结构类型，说明书中的举例是否支持权利要求等。另外，还要考虑申请国外专利的必要性、范围和优先期。因为申请国外专利后每年需交纳年费，如不按时交纳，则专利保护提前失效。而在接受外来的新药项目转让时也一定要注意，仅有专利保护或申请受理书是不够的，还要看专利保护是否有效。
重视前期研究
在新药开发阶段，由于化合物的药物代谢和毒性原因导致开发失败的占40％~60％，因此应尽可能在前期研究中，以较合适的成本获得待开发化合物的安全性、有效性和药物代谢性质的资料，以判定这个化合物或活性物质有无开发价值，并按价值大小分类管理。
在临床前药效学试验方面应注意如下规律：新药药效要有特点且高于或不低于已有药物；应用公认的药效标准判定效果的好坏；已有药物疗效比较显著的话，则新药疗效的标准会比较高。
注意市场前景
从注册意义来说，新药是指未在我国上市销售的药品。事实上并不是所有的新药都值得投资。新药是否具有开发价值，要看其是否有较高的市场需求和较强的竞争力，疗效及辅助作用、毒性、用药的依从性、生产成本和工艺等方面是否有优势，而有经验的临床医生在这些方面很有发言权。因此，在引进或开发新品种时，最好听听相关专业临床医生的意见，以了解现有品种的优缺点和市场有无新需求，而不只是从技术角度来判定产品的开发价值。
制药企业在研发新药时，都愿意开发市场需求大的品种，如抗高血压药、降血脂药、抗糖尿病药、抗菌素和抗病毒药等，这本无可厚非，但实际上国内企业开发出上述种类的创新药并不多。相比之下，抗肿瘤药物市场巨大，目前也没有特效的药物，疗效标准相对低些，因此国内已有不少企业积极开发抗肿瘤新药。其实，抗肿瘤药物研发的关键在于“创”，如果在疗效和毒性方面比已有品种有显著和实质性提高和改善，就有希望获得成功。在新兴市场（如改善生活质量药物）中，开发新药也相对容易些。此外，随着新药研发技术的进步，未来新药开发应考虑到市场细分和人群细分，针对特定市场和人群开发的有效药物，同样能取得成功。
关注国外进程
随着对外交流的增多，国内企业越来越注重国外尤其是美国的同类新药开发进度。
制药企业在选择产品开发时，如国外有同类产品在进行临床试验，一定要关注临床试验的进度和最终结果，不要因国外产品已进入临床而影响自己的研发进度。因为在保证新药安全的前提下，美国新药获准进行临床试验的标准相对较松。进入临床试验的候选药物一半以上最终会被淘汰。尤其是在三期临床试验中，一些药物会因某种原因不再进一步试验，或长时间停留在三期临床试验没有下文。
国际药物制造商联合会（IFPMA）主席Krebs称，目前有2/3的人类疾病还没有治疗方法，制药工业是未来最有前景的行业。国内制药企业如能从企业长远发展考虑，加大投资力度，充分利用自身的资源优势，借助或联合国内高水平的药物研究机构，重视药物筛选和前期研究，最终定能开发出优良药物。
